?細胞和基因治療是指將外源遺傳物質導入靶細胞，通過修飾或操縱基因的表達來改變細胞生物學特性以達到治療效果的一種新興治療方式，也是目前生物醫(yī)藥最具前景的發(fā)展方向之一

目前，全球生物醫(yī)藥產業(yè)呈現(xiàn)集聚發(fā)展態(tài)勢，主要集中分布在美國、歐洲、日本等國家和地區(qū)。其中美國生物藥品在全球市場占主導地位，相關產業(yè)總產值約占GDP的17%。英國在生物醫(yī)藥技術研發(fā)領域已有20多位科學家獲得諾貝爾獎，是全球生物醫(yī)藥第二大研發(fā)強國。日本生物醫(yī)藥產業(yè)發(fā)展非常迅猛，成為亞洲領先國家。總的來說，當今全球生物醫(yī)藥發(fā)展呈現(xiàn)以下特征。

藥品市場持續(xù)增長

全球醫(yī)藥市場主要由化學藥和生物藥兩部分組成。美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)2021年批準的49款生物藥來看，其中24款為“全球首創(chuàng)新藥”，占全年獲批新藥總數的49%，數量和占比都是2015年以來的最高值。與往年類似，治療癌癥的藥物依然是研發(fā)重點，獲批藥物占比超過三分之一(36.7%)。癌癥之外，治療罕見病的藥物占比為第二高，接近四分之一(24.5%)。

隨著世界經濟發(fā)展、人口老齡化程度提高、人們保健意識增強和各國醫(yī)療保障體制的不斷完善，全球藥品市場呈持續(xù)增長趨勢。據全球醫(yī)藥信息公司艾昆緯的統(tǒng)計，2021年的全球藥品支出大約為1.4萬億美元，預計2022～2026年期間，全球藥品市場將以3%～6%的復合年增長率增長，到2026年全球藥品支出預計將達到近1.8萬億美元。其中，腫瘤藥依然是市場重點，占比接近20%。

并購重組頻繁發(fā)生

近年來，全球大型跨國制藥公司基于優(yōu)化產品結構、擴大市場份額、應對新藥研發(fā)高投入高風險等考慮，不斷在全球范圍進行并購重組，大規(guī)模并購交易不斷出現(xiàn)，產業(yè)集中度日趨提升。比如，2019年1月3日，百時美施貴寶以740億美元收購了新基公司，史上最大藥企并購案由此誕生。2020年全球生物醫(yī)藥企業(yè)并購交易額高達1320億美元，以癌癥和罕見病為主要領域。2021年，全球生物醫(yī)藥領域并購交易活動基本恢復到新冠肺炎疫情前的水平，前十大并購事件的交易金額均在30億美元以上，其中賽默飛世爾以174億美元收購PPD公司排名第一。全球性并購使得跨國公司的壟斷地位愈加鞏固，形成對高端藥品研發(fā)、生產和銷售市場的掌控。

受新冠肺炎疫情全球大流行的影響，國際生物醫(yī)藥大型公司的并購活動轉向小型生物技術公司和罕見病領域。小公司的人才、工具和知識產權以多種方式移植到大公司身上，新技術的商業(yè)化步伐加快和創(chuàng)新風險降低。

2022年，輝瑞公司與基因編輯公司Beam進行了一項價值3億美元的多靶點研究合作，獲得了利用mRNA和脂質納米顆粒(LNP)將堿基編輯器傳遞到目標器官的體內傳遞技術。阿斯利康以12.65億美元的價格收購TeneoTwo公司，該公司擁有一款處于Ⅰ期臨床階段、用于治療復發(fā)和難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤的藥物。這些收購完成后，小公司創(chuàng)新收益得到了變現(xiàn)，跨國巨頭則獲得了更多的創(chuàng)新技術和創(chuàng)新管線。

細胞和基因治療方興未艾

細胞和基因治療是指將外源遺傳物質導入靶細胞，通過修飾或操縱基因的表達來改變細胞生物學特性以達到治療效果的一種新興治療方式，也是目前生物醫(yī)藥最具前景的發(fā)展方向之一。

歷經30余年發(fā)展，目前細胞和基因治療領域已經邁入黃金時期。2017年以來，里程碑式的產品接連獲批，商業(yè)化持續(xù)取得突破性進展。據Drug Discovery Today(《今日藥物發(fā)現(xiàn)》)披露，截至2020年7月，全球共開展了2106項細胞與基因治療臨床試驗，其中美國、中國和歐盟占據半壁江山，美國是基因治療臨床試驗的主要孵化地。

截至目前，全球已有數十款細胞治療相關產品獲批，商業(yè)上的成功進一步帶動了研發(fā)熱潮。根據麥肯錫的數據，截至2020年全球有超過10%的在研管線轉向細胞和基因治療領域，在臨床前管線中這個比例更大。生命科學領域私人投資的1/3都集中在細胞和基因治療領域。2021年，細胞和基因公司所有來源的資金總額超過708億美元。

生物醫(yī)藥數字化轉型如火如荼

產業(yè)數字化一般是指運用大數據、人工智能和新一代數字與通信技術，對傳統(tǒng)產業(yè)鏈的全要素進行數字化升級、轉型和再造的過程，是互聯(lián)網技術大發(fā)展、應用大普及的必然產物，也是未來世界經濟發(fā)展的大趨勢。

生物醫(yī)藥產業(yè)數字化也正在蓬勃興起，新藥研發(fā)數字化、AI輔助新藥研發(fā)、臨床研究管理數字化、真實世界數據應用、數字化生產、供應鏈數字化管理、電子處方流轉、醫(yī)藥數字化營銷、數字化醫(yī)生服務、數字化患者用藥服務等領域都得到了較快發(fā)展。

全球制藥巨頭成為生物醫(yī)藥產業(yè)數字化的絕對主力，《制藥經理人》雜志全球前15大藥企的平均AI行動次數比其他藥企高出一倍。根據速石科技對全球44家頂尖醫(yī)藥企業(yè)的調查，其中41家與AI初創(chuàng)公司有合作關系，至少有8家藥企參與了對AI初創(chuàng)公司的投資，投資總金額超過1.3億美元。有12家美國藥企貢獻了38次AI輔助藥物研發(fā)行動，名列國家榜第一;有17家歐洲藥企貢獻了67次AI輔助藥物研發(fā)行動，名列大洲榜第一。超過三分之二的AI合作發(fā)生在藥物發(fā)現(xiàn)階段，約四分之一的AI合作發(fā)生在臨床治療階段。AI輔助藥物研發(fā)聚焦的疾病領域依次為癌癥、精神類疾病、心血管疾病、肝腎腸胃病和呼吸系統(tǒng)疾病。

在新冠肺炎疫情的推動下，臨床試驗過程的數字化轉型尤其得到了加速發(fā)展。新冠肺炎疫情帶來的交通封閉和社交限制阻礙了臨床試驗的開展，而同時新冠疫苗臨床試驗又大量涌現(xiàn)，兩相沖突下，遠程監(jiān)測和遠程訪問成為大流行期間保持臨床試驗開放的首要戰(zhàn)略。許多醫(yī)院和研究機構從開展現(xiàn)場臨床試驗轉向基于家庭報告的遠程臨床試驗，遠程臨床試驗以直接向參與的患者運送試驗產品和其他試驗用品，通過移動設備遠程獲得受試者知情同意，通過遠程醫(yī)療、基于傳感器的技術和可穿戴醫(yī)療設備獲得受試者健康信息開展。
來源：瞭望周刊社

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